新型骨髓移植在治疗镰状细胞病方面取得巨大成功

根据约翰霍普金斯大学和全美及伦敦约 20 家其他癌症中心完成的一项试验结果，约翰霍普金斯金梅尔癌症中心研究人员共同开发的一种骨髓移植方法对镰状细胞病成人患者安全且具有治愈作用。作者表示，这种治疗方法在美国多家医疗中心提供，是一种可行且成本较低的新近获批的镰状细胞病基因治疗产品的替代方案。

在这种称为低强度单倍体骨髓移植的移植过程中，骨髓由“半匹配”的捐赠者提供，例如患者的父母、兄弟姐妹、孩子、侄女、侄子、姑姑、叔叔或表亲。这意味着，有助于人体免疫系统功能的蛋白质(存在于捐赠者的骨髓细胞中)必须与接受者细胞中至少一半的蛋白质相匹配，才能很好地匹配，并且在移植后不会攻击接受者的身体。

移植前，患者需接受低剂量化疗和全身放射治疗。移植后，患者需接受环磷酰胺(一种预防移植物抗宿主病的药物，移植物抗宿主病是指供体骨髓中的免疫细胞攻击新宿主)和其他药物，最长可达一年。

在试验期间接受该手术的42 名严重镰状细胞病患者中，95% 在移植两年后仍然存活，88% 被认为已治愈且未出现任何疾病相关。这些结果将发表在 2 月 25 日的《新英格兰医学杂志证据》上。早期结果于 2023 年 12 月在美国血液学会年会上公布。